一款藥物存在這個世界的意義是什麽，可能每個人都有自己的理解。

    

    醫藥公司覺得藥物的存在是自己的成果，是一顆搖錢樹，要盡可能地榨出最大的利潤。

    

    科學家覺得這是大自然賜予人類的隗寶，是屬於全人類的，當然不是每個人都有辦法獲得它，就像種田才能有收獲一樣,獲得藥物也需要付出代價，但絕不是讓人遙不可及的存在。

    

    病人覺得生命權是淩駕於萬事萬物之上的，為了自己的生命，他們有權采取任何手段來獲得治療的藥物，甚至有病人覺得天賦人權裏麵也有一樣是健康權，不論窮富貴賤，如果自己買不起,對不起，不是他的問題，是這個社會的問題。

    

    一款藥物就如同它的分子模型一樣，擁有著複雜的三維結構，每一麵都不一樣。

    

    每個人隻能看到它其中一麵，因此有了自己的解釋。

    

    畢竟，許多藥物確實古已有之，它們大多都來自大自然的懷抱，隻是幾百年幾千年前偶然被人類發現了它的用途，這樣的藥物，又有誰能夠獨占呢。

    

    科技發展到現在，技術的發展越發迅速，但是醫藥有自己的獨特性。

    

    它的基礎原理和發現，都是來源於對人體的探索。

    

    它的重要研究，要進行臨床試驗,用在人身上，才能得到驗證，才有用處。

    

    它的最終成果,要用在人身上,才有意義。

    

    它來自於人，取之於人，用之於人。

    

    它屬於全人類。

    

    無論如何，此刻，在三清的生物實驗室，當唐缺說出了自己的心聲。

    

    說出了那句震耳發聵的話：藥物如果沒人用得起就失去了存在的意義。

    

    掌聲比任何時候都來得更為猛烈。

    

    雷鳴般的掌聲一波又一波地響起，不間斷的強烈聲波四處激蕩，仿佛要將高高的天花板掀飛。

    

    每個科研學者，也都會深思自己工作的意義所在。

    

    也許他們想要在真理的海洋中暢遊，也許他們想要流芳百世的盛名，也許他們想要獲得同行和大眾的認可，也許他們想要名利的皇冠加冕。

    

    但是，無論如何，這個意義都不會僅僅是純粹的金錢。

    

    當一個科學家的成果，無法被人使用，也就失去了存在的意義，它就隻能如同一片落葉般，被風吹走，消失在曆史的塵埃裏。

    

    就像那款上市四年，隻賣出去一份的基因治療藥物,它最終的結果是入不敷出,黯然退市。

    

    這當然是任何科研人員都不想見到的結果。

    

    雖然，這個結果很資本。

    

    如果科研人員能做主，他可能更想把這個藥物的價格降低到患者能夠用得起的程度。

    

    也不想看到自己的成果因為價格的原因而被徹底廢棄。

    

    明珠蒙塵，寶物沉底。

    

    這是人類的損失，也是科研力量的浪費。

    

    而華夏，自古以來就有民為天的傳統，每個生長於這片土壤上的人，心中總有悲天憫人的情懷存在。

    

    人人如龍，是每個華夏人的理想。

    

    不放過一個病人，也是華夏醫藥人的理想。

    

    如今，在三清，他們找到了相同的信念，為了同一個理想而聚集在一起。

    

    豈能不為之靈魂顫栗，心神動蕩。

    

    每個人激動得麵色潮紅一片，大聲的喝彩伴隨著掌聲響起，其中夾雜著一些口哨聲。

    

    簡直就是把嚴肅的工作場所，當成了追星的娛樂室。

    

    唐缺猛地拍了下手，現場頓時肅靜下來。

    

    “好了，不是讓你們去做慈善，所以不用這麽激動，研究出的藥物不能賣錢，老板肯定要砍死我。”

    

    “嗬嗬嗬。”大家發出一陣善意的笑聲。

    

    “三種上市藥物，渤健的藥物已經進入醫保，價格也降下來了，我們沒必要狙擊。”

    

    “而且這款藥物也有其局限性，首先它並不能治本，主要是通過信使r（r）上調神經元生存蛋白（s蛋白）的表達水平。患者需要終身服藥，而且給藥方式非常不人道。”

    

    “由於該藥物使用的反義寡核苷酸不易透過血腦屏障，因此僅能鞘內給藥。病人每次都要進行腰椎穿刺注射給藥，每次注射能夠維持三個月，我覺得我們應該在給藥方式上更有追求一點，更替病人著想一點。”

    

    “所以還是看看其他兩款天價藥的治療方法和分子作用機製吧。”

    

    “畢竟能賣這麽貴，又死撐著不肯降價，必然有其過人之處。”

    

    “而我，最喜歡征服這樣的對手，挑戰最高的難度。”

    

    “接下來分析一下諾華這款1400萬人民幣的天價藥和羅氏的口服天價藥。”

    

    “眾所周知，脊髓性肌萎縮症（s）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，也是嬰兒死亡的主要遺傳原因。其發病根源在於一種被稱為運動神經元生存蛋白（s）的缺失或失常。”

    

    “人體內有兩條可以生成s蛋白的基因，分別是s1基因和s2基因，但s1基因占主導作用，s2基因僅產生約10的少量s蛋白。”

    

    “一旦s1基因功能失常，可導致患者無法生成足夠的s，進而影響患者的運動，呼吸，吞咽以及脾髒，心髒，胰腺等多器官，甚至威脅患者生命。”

    

    “根據s蛋白水平缺失的程度，s可以被分為幾個類型。其中，最嚴重的型s患者通常由於迅速的神經元死亡和肌肉損傷，大部分在24個月時就會去世或者需要永久性呼吸支持。”

    

    “根據致病機理，s的治療方案有兩條不同的路徑。其一是針對s1基因，直接通過載體將能夠編碼正常s1的基因導入，也就是諾華的z藥所采用的基因療法。”

    

    “第二種就是針對s2基因，通過促進患者體內s2的正常表達來實現s蛋白的製造。這就是羅氏的口服液e藥。”

    

    “理論上講，s1基因替代療法是治療脊髓性肌萎縮症最合理，最有效的方法之一，其優勢在於僅通過單次靜脈注射即可獲得臨床療效。”

    

    “諾華的z就是這樣的一種藥物，它將拷貝的s1基因傳遞到肌肉細胞，使得能夠產生s蛋白。s1的缺陷基因沒有被移除，可能會繼續轉錄，產生未知的下遊效應。”

    

    “這種治療方法就是像打疫苗一樣，通過一種安全性較高的病毒載體將正確的s1基因導入宿主體內，從而感染運動神經元細胞，使新生細胞能夠產生s蛋白。隻需要一針，患者體內就能源源不斷地產生s蛋白，從某種意義上治愈此病。”

    

    “當然第二種方法也很不錯，通過小分子結合劑調節s2基因r的剪切，能夠表達正常s蛋白的r水平，從而緩解s患者的症狀。”

    

    “它要按照患者體重給出劑量，而且需要一直不停服用藥物，這對製藥公司來說算是一種最理想的藥物了，患者就像一顆搖錢樹，源源不斷地提供金錢。按道理說，這樣的藥物價格應該讓人們能夠承受，否則的話有什麽意義呢。”

    

    “畢竟它不像諾華的z藥那樣一了百了，永絕後患，起碼人家打了一針就治好了病，貴一點也有自己的道理。”

    

    “它這麽一款終身服藥的藥物，誰給它勇氣賣這麽貴？難道不明白細水長流的道理，就這麽要竭澤而漁嗎？”

    

    “這種囂張的氣焰我最看不慣，接下來，我們就要雙管齊下，從這兩種方案入手，搞出自己的獨門藥物來。”

    

    唐缺將這些內容娓娓道來，解釋得一清二楚，通俗易懂。

    

    每個人都明白了自己的目標和努力方向。